Minoryx y Neuraxpharm anuncian una alianza estratégica para ofrecer una nueva terapia a los pacientes con enfermedades raras del SNC en Europa
Ambas compañías han firmado un acuerdo de licencia por los derechos europeos de leriglitazona, actualmente en revisión por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la indicación huérfana de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD)
Mataró, Barcelona (España) y Düsseldorf (Alemania), 10 de noviembre de 2022 – Minoryx Therapeutics, compañía biotecnológica en fase avanzada especializada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras del sistema nervioso central (SNC) y el Grupo Neuraxpharm («Neuraxpharm»), compañía farmacéutica europea líder especializada en el tratamiento de trastornos del SNC, han anunciado hoy la firma de un acuerdo de licencia estratégico.
En virtud de este acuerdo, Minoryx concede a Neuraxpharm los derechos de exclusividad en Europa de su candidato principal, leriglitazona, un nuevo agonista selectivo de PPAR-gamma de penetración cerebral. De esta forma, Neuraxpharm obtiene los derechos exclusivos para comercializar leriglitazona en Europa y se unirá a Minoryx para continuar el desarrollo del fármaco. Mientras, Minoryx conserva todos los derechos sobre leriglitazona en Estados Unidos y el resto del mundo, excluyendo a China por contratos ya existentes.
Como parte del acuerdo, Neuraxpharm pagará a Minoryx un importe inicial significativo de doble dígito, además de pagos por hitos y financiación para el desarrollo por un total de hasta 258 millones de euros. Además, Minoryx recibirá royalties graduales de doble dígito.
Minoryx y Neuraxpharm colaborarán en la finalización del proceso regulatorio europeo en curso para obtener la aprobación de leriglitazona para el tratamiento de pacientes varones adultos con X-ALD. Leriglitazona será el primer tratamiento aprobado para este grupo de pacientes si obtiene la autorización de la EMA. Minoryx y Neuraxpharm se han comprometido además a continuar conjuntamente el desarrollo de leriglitazona para otros grupos de pacientes con X-ALD y otras indicaciones huérfanas.
Para Neuraxpharm, la entrada en el segmento de los medicamentos huérfanos para el tratamiento de enfermedades raras o minoritarias supone un nuevo enfoque. En este paso relevante estratégicamente, la empresa se apoya en su amplia experiencia de 35 años en el área de los trastornos del SNC. Neuraxpharm creará un centro de excelencia dedicado a la leriglitazona y, con ello, planea acelerar el diagnóstico y favorecer tratamientos tempranos mediante un mejor cribado de la población y vías de derivación más rápidas. Otra parte importante del proyecto consistirá en colaborar estrechamente con grupos y asociaciones de pacientes.
«Este acuerdo no solo es un paso estratégico de gran importancia para Neuraxpharm, sino que también redundará en beneficio de unos pacientes que, aunque no sean muy numerosos, tienen necesidades médicas muy urgentes. Ayudarles y, al mismo tiempo, entrar en un ámbito empresarial de gran interés con un gran socio como Minoryx es algo de lo que estoy muy orgulloso», declaró el doctor Jörg-Thomas Dierks, Chief Executive Officer de Neuraxpharm.
«Minoryx sigue plenamente comprometida con garantizar que leriglitazona llegue a los pacientes con X-ALD lo antes posible. Con el acuerdo con Neuraxpharm, Minoryx se ha asegurado un socio consolidado que permitirá un lanzamiento óptimo de leriglitazona en toda Europa. Minoryx ha elegido a Neuraxpharm específicamente por su conocimiento del mercado europeo en trastornos del sistema nervioso central y, por su gran experiencia y capacidad para comercializar con éxito medicamentos para esta área terapéutica en Europa», comentó Marc Martinell, CEO de Minoryx. «Minoryx continuará el desarrollo y el proceso regulatorio para Estados Unidos y actualmente está en conversaciones con la FDA para definir los próximos pasos para poder obtener su aprobación en este país».
Acerca de leriglitazona
Leriglitazona (MIN-102) es un nuevo agonista selectivo de PPAR-gamma capaz de llegar al cerebro y que está bajo desarrollo para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) y otras enfermedades raras del SNC. Leriglitazona ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la EMA y la agencia estadounidense de medicamentos (FDA), así como la designación de vía rápida y de enfermedad pediátrica rara de la FDA para el tratamiento de la X- ALD. El 14 de septiembre de 2022, Minoryx anunció que la EMA había validado la presentación de su solicitud de autorización de comercialización (MAA) para el tratamiento de pacientes varones adultos con X-ALD.
Acerca de la X-ALD
La X-ALD (adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X) es una enfermedad neurodegenerativa minoritaria o rara. La incidencia mundial de la X-ALD es de aproximadamente 6-8/100.000 nacidos vivos. Al ser una enfermedad ligada al cromosoma X, se presenta sobre todo en varones. Sin embargo, su forma crónica también afecta a mujeres, aunque éstas desarrollan los síntomas más tardíamente. Los pacientes con X-ALD que llegan a la edad adulta desarrollan adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por una paraparesia espástica progresiva, así como un deterioro progresivo del equilibrio, la función sensorial y desarrollo de incontinencia. Ésta progresa crónicamente con la aparición de los síntomas en la edad adulta y tiene un mal pronóstico.
La literatura reciente indica que hasta el 60% de los pacientes varones adultos con X-ALD también desarrollarán la variante cerebral (adrenoleucodistrofia cerebral), que suele afectar a niños de entre 4 y 8 años de edad. La adrenoleucodistrofia cerebral se caracteriza por una inflamación cerebral agresiva y, si no se trata, los pacientes evolucionan rápidamente hacia un deterioro neurológico grave, que a menudo conduce a una discapacidad permanente y a la muerte en un plazo de 2 a 4 años.
Actualmente no existe ningún tratamiento farmacológico para los adultos con X-ALD. En edades tempranas, el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) o la terapia génica ex-vivo pueden detener la progresión de la enfermedad. Sin embargo, es un procedimiento agresivo y solo está disponible para una parte de los pacientes. En adultos, la experiencia en TCMH es muy limitada y la intervención no suele recomendarse.
Asesores
MTS Health Partners, L.P. actúa como asesor financiero de Minoryx. Baker McKenzie LLP actúa como asesor legal de Minoryx en relación con la transacción. Neuraxpharm ha sido asesorada por Clifford Chance en los asuntos legales relacionados con esta transacción.